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华西第二医院郭帆教授研究组在Nature发表基因编辑研究成果

发布时间 :2019年06月23日 来源 :华西第二医院古婵 王海英 编辑 :王彦东 浏览量 :

近日,Nature主刊在线发表了题为“Off-target RNA mutation induced by DNA baseediting and its elimination by mutagenesis”的研究论文。该论文由我校华西第二医院郭帆研究组、中科院上海神经科学研究所的杨辉研究组和中科院上海计算生物学研究所的李亦学研究组合作完成。我校生命科学学院本科生燕蕊、中科院脑科学与智能技术卓越创新中心博士研究生周昌阳、计算生物学所博士研究生孙怡迪、上海科技大学生命学院博士研究生刘亚京和中国农业科学院深圳农业基因组研究所研究员左二伟为论文共同第一作者,郭帆教授、杨辉研究员、杨辉课题组周海波博士以及李亦学研究员为论文共同通讯作者。

研究通过混合细胞和单细胞水平的全转录组RNA分析,发现DNA编辑中的单碱基编辑工具存在显著的RNA脱靶效应,首次证明BE3、BE3-hA3A和ABE7.10等多个单碱基编辑工具均存在RNA脱靶,并且ABE7.10还会导致大量的癌基因和抑癌基因突变,具有较强的致癌风险。研究通过点突变的方式对三种单碱基编辑工具进行优化,使其RNA脱靶效应几乎完全消除,首次获得三种更高精度的单碱基编辑工具,为单碱基编辑技术进入临床基因治疗奠定了重要基础。

该工作从实验设计到全部完成历时约半年左右,研究团队骨干成员基本上放弃了春节休假的时间精诚合作,最后高效地完成了任务。尽管稍早之前有国外同行在Nature和Science Advances杂志上发表了类似研究工作,但是因为该工作出色的实验设计与实验结果,最终还是发表在Nature杂志上。该成果是多课题组、多单位共同合作完成的重要成果,同时还得到国家自然科学基金委、国家科技部等提供的多项项目资助。